mini-CRISPR ตัดต่อยีนแบบใหม่ขนาดเล็กกว่าเดิม หนทางสู่การกำจัด HIV

สำหรับเทคโนโลยีด้านพันธุวิศกรรมที่เชื่อว่ามันอาจเปลี่ยนแปลงโลกนี้ได้ คือ CRISPR (คริสเปอร์) กระบวนการตัดแต่งยีนที่สามารถปรับเปลี่ยนการทำงานของสิ่งมีชีวิตได้ เช่น การรักษาโรคทางพันธุกรรมอย่างมะเร็งเม็ดเลือดขาว เป็นต้น

ทั้งนี้ กระบวนการดั้งเดิมของ CRISPR นิยมใช้ยีน Cas9 เป็นตัวตัดต่อพันธุกรรม หรือเรียกง่าย ๆ ว่าเป็นกรรไกรใช้ตัด DNA นั่นเอง โดยยีนตัวนี้เป็นโปรตีนที่มีกรดอะมิโนยาวประมาณ 1,000-1,500 หน่วย ปกติแล้วนักวิทยาศาสตร์จะปล่อยให้ยีนนี้เข้าสู่เซลล์เป้าหมาย พร้อมตัดแต่งให้ DNA ของเซลล์เป็นไปตามที่ต้องการ เช่น ตัดส่วนของยีนที่ทำให้เกิดการสร้างเม็ดเลือดขาวออกมามากในเซลล์ไขกระดูก แล้วปลูกถ่ายกลับเข้าไปในผู้ป่วยโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว ก็จะช่วยรักษาโรคนี้ให้หายขาดได้ กระบวนการเรานี้เรียกว่าการทำ Gene Therapy 

อย่างไรก็ตาม Stanley Qi ผู้ช่วยศาสตราจารย์แผนกวิศวกรรมชีวภาพ แห่งมหาวิทยาลัยสแตนฟอร์ดกล่าวว่า ขนาดของยีน Cas9 ค่อนข้างใหญ่เกินไป ทำให้มันเข้าสู่เซลล์เป้าหมายได้ยาก การรักษาด้วย Gene Therapy จึงมีข้อจำกัดในการนำไปใช้ ดังนั้น จึงมีการคิดค้นยีนใหม่ที่มีขนาดเล็กลงกว่าเดิม เรียกว่า CasMINI

การสร้าง CasMINI เริ่มต้นจากการนำยีน Cas12f ที่มีความยาวกรดอะมิโนประมาณ 400-700 หน่วยมาใช้ ทั้งนี้ เนื่องจากยีน Cas12f ได้มาจากแบคทีเรียโบราณในโดเมนอาเคีย จึงไม่สามารถจัดการกับ DNA ที่ซับซ้อนของเหมาะสัตว์เลี้ยงลูกด้วยน้ำนมรวมถึงมนุษย์ นักวิจัยจึงเติมกรดอะมิโนลงไปอีก 40 หน่วย เพื่อปรับให้ Cas12f ทำงานร่วมกับเซลล์ของมนุษย์ได้ดีขึ้น จึงได้ยีนใหม่ CasMINI ที่มีความยาวของกรดอะมิโน 529 หน่วย 

ด้วยขนาดของยีนที่เล็กลง Stanley Qi เชื่อว่ามันจะทำให้กระบวนการรักษาด้วย Gene Therapy ประสบความสำเร็จมากขึ้น และนำไปใช้รักษาผู้ป่วยได้หลากหลายขึ้น นอกจากนี้ ทีมนักวิจัยของเขายังพยายามปรับปรุงให้ CasMINI สามารถจัดการกับ DNA เป้าหมายได้อย่างเฉพาะเจาะจงมากขึ้น ซึ่งสามารถนำไปใช้ตัดยีนของ HIV ที่แฝงอยู่ในเซลล์ของเม็ดเลือดขาวได้ และทำให้ผู้ป่วยหายขาดจากการติด HIV ได้นั่นเอง

ขอขอบคุณข้อมูลจาก Standford University