ยาเม็ดอัลไซเมอร์อาจได้ใช้อีกไม่เกิน 5 ปี

ข่าวการพัฒนายารักษาโรคอัลไซเมอร์มีมานานแล้ว ล่าสุด เราอาจได้ใช้ยานี้จริงๆ เร็วกว่าที่คิด เนื่องจากข่าวอักเดตล่าสุด นักวิจัยเตรียมทดลองใช้ยากับคนไข้จริง ในห้องทดลองที่ออสเตรเลียสิ้นปีนี้ หากผ่านไปด้วยดี ไม่เกิน 5 ปี อาจสำเร็จ จากเดิมที่คิดว่าต้องใช้เวลาอีกมากกว่า 10 ปี 

เรื่องนี้ ผศ.นพ.สุรัตน์ ตันประเวช แพทย์เวชปฏิบัติทางประสาทวิทยาที่มีความเชี่ยวชาญพิเศษด้านสมองและความผิดปกติทางประสาทวิทยา เผยว่า การคาดการว่าจะได้ใช้ยาอัลไซเมอร์ ไม่เกิน 10 ปี เพราะว่า ระบบการค้นพบยาของ AI และโครงการพัฒนายารักษา โรคอัลไซล์เมอร์ โดย Sam Altman ซีอีโอ แห่ง Open AI 

ความพยายามรักษาอัลไซเมอร์ 

แต่ก่อนนี้ วงการแพทย์จะพยายามพัฒนายาต้านโปรตีน amyloid หรือ tau ซึ่งเป็นขยะพิษในสมองที่สะสมและไม่สามารถกำจัดได้มาเป็นสิบปี แต่ผลที่ได้ยังคงเป็นเพียง “ชะลอได้เล็กน้อย” ไม่ใช่ “หยุด” หรือ “ย้อนกลับ” โรคได้จริง

ในท่ามกลางความพยายามนี้ บริษัท Retro Biosciences สตาร์ทอัพด้านอายุยืนที่ได้รับเงินสนับสนุนระดับพันล้านดอลลาร์จาก Sam Altman ซีอีโอแห่ง OpenAI และนักลงทุนที่เชื่อว่า “การแก้เกมความชรา” คือหนึ่งในโจทย์ใหญ่ที่สุดของมนุษยชาติ โดยได้มีการคิดค้นการจัดการโรคสมองเสื่อมด้วยการเปิดท่อกำจัดของเสีย

ทำไม Retro ถึงเลือก “ท่อกำจัดของเสีย” เป็นเป้า?

จุดที่ต่างจากยารุ่นก่อน ๆ คือ Retro ไม่ได้เล็งไปที่การกำจัด amyloid หรือ tau โดยตรง แต่เลือกโจมตี “ระบบรีไซเคิลของเสียภายในเซลล์” ที่ชื่อว่า autophagy เมื่อเรายังหนุ่มสาว autophagy ทำงานเหมือนทีมทำความสะอาด 24 ชั่วโมง เก็บกวาดโปรตีนที่ผิดรูป ไมโตคอนเดรียที่เสื่อม และเศษซากต่าง ๆ แต่เมื่ออายุมากขึ้น “ท่อ” นี้เริ่มตัน โดยเฉพาะ ไลโซโซมซึ่งเป็นเหมือน “ถังย่อยสลาย” ของเซลล์ ความเป็นกรดลดลง ทำให้โปรตีนเสียค้างอยู่ในเซลล์เหมือนขยะที่กองเต็มเมือง ผลคือการทำงานของสมองรวนและเกิดการอักเสบ  ซึ่งเป็นหัวใจของอัลไซเมอร์

ยาเม็ดที่กำลังพัฒนา

Retro กำลังพัฒนาโมเลกุลนำร่องชื่อ RTR242 ยาเม็ดที่ ผ่าน blood–brain barrier ได้ และออกฤทธิ์ตรงจุดคือ คืนความเป็นกรดให้ไลโซโซมในนิวรอน เพื่อปลดล็อก autophagy ให้กลับมาทำงานได้เต็มที่อีกครั้ง

วิจัยพรีคลินิกในสัตว์ทดลองบ่งชี้ว่า ยานี้ เพิ่มการกำจัดโปรตีนเสียในสมอง และน่าสนใจตรงที่ ไม่ทำให้กรดเกินในหนูปกติ สะท้อนถึงความปลอดภัยระดับหนึ่ง แต่จะได้ผลจริงกับมนุษย์หรือไม่ ยังต้องพิสูจน์กัน

จากแล็บสู่ผู้ป่วย: แผนทดลองปี 2025

บริษัทประกาศชัดว่าจะเริ่มการทดลองในมนุษย์ครั้งแรกที่ ออสเตรเลียในปลายปี 2025 โดยเลือกที่นี่เพราะกฎระเบียบเอื้อต่อการเริ่มต้นเฟสแรกได้เร็วกว่าในสหรัฐ ตอนนี้กำลังเตรียมเลือกศูนย์วิจัยและคู่ค้าด้านการทดสอบยาระยะต้นอยู่

ทำไม ถึงคิดว่า มีแนวโน้มทำสำเร็จ 

ด้วยเงินทุนและ AI สิ่งนี้คิดว่าเป็นจุดแข็งที่ไม่เหมือนใคร Sam Altman ลงเงิน seed ให้ Retro ถึง 180 ล้านดอลลาร์ ตั้งแต่เริ่มต้น และปัจจุบันบริษัทกำลังระดมทุน รอบใหญ่เป้า 1 พันล้านดอลลาร์ เพื่อขยาย clinical programs ให้เต็มรูปแบบ

ไม่เพียงเท่านั้น Retro ยังเป็นหนึ่งในบริษัทที่ผูกกับ OpenAI โดยตรง ใช้โมเดล AI เพื่อช่วยออกแบบโปรตีนและวิเคราะห์ข้อมูลทางชีวภาพ ถือเป็นตัวอย่างของ AI-native biotech ที่ “คิดเหมือนนักวิทยาศาสตร์ และคำนวณเหมือนซูเปอร์คอมพิวเตอร์” ในเวลาเดียวกัน

ความหวังและความเสี่ยง

การรีไซเคิลของเสียในเซลล์อาจเป็น “ทางหลวงเส้นใหม่” ของการรักษา Alzheimer แต่ก็ยังมีคำถามใหญ่ที่ต้องรอคำตอบ

จะปลอดภัยจริงหรือไม่ เมื่อกระตุ้น autophagy ในสมองมนุษย์พอหรือเปล่า ที่จะแก้เพียงการติดขัดของท่อรีไซเคิล ในขณะที่ Alzheimer มีหลายกลไกซับซ้อน และจะวัดผลยังไง ว่าไลโซโซมกลับมามีกรดปกติในสมองมนุษย์

แม้จะยังไม่มีข้อมูลในมนุษย์ แต่โครงการของ Retro Biosciences คือหนึ่งในสัญญาณสำคัญที่ทำให้เราเห็นว่า การต่อสู้กับ Alzheimer กำลังก้าวพ้น “ทฤษฎี amyloid” แบบเดิม ๆ และหันไปมอง “การฟื้นฟูระบบภายในเซลล์” ที่เป็นรากฐานของความแก่ตัว

บางที การรักษาที่แท้จริงอาจไม่ใช่การลบคราบโปรตีนที่เกาะสมองเพียงอย่างเดียว แต่คือการคืนความสามารถให้เซลล์สมองกลับมาดูแลตัวเอง  และถ้า Retro ทำสำเร็จ นี่อาจเป็นการ “ปลดล็อกท่อรีไซเคิล” ที่เปลี่ยนเกมของโรค Alzheimer ไปตลอดกาล