เด็ก 3 ขวบ กลายเป็นผู้ป่วย “รายแรก” ที่ได้รับการรักษาด้วยสเต็มเซลล์ยีนบำบัด
Oliver (Ollie) Chu เด็กชายวัย 3 ขวบ จากแคลิฟอร์เนีย กลายเป็นผู้ป่วยรายแรกของโลก ที่ได้รับการบำบัดด้วย “สเต็มเซลล์ยีนบำบัด” (Stem cell gene therapy) สำหรับโรค Hunter Syndrome (MPS II) โรคทางพันธุกรรมหายาก ที่ทำให้ร่างกายและสมองเสื่อมโทรมลง ในลักษณะคล้ายภาวะสมองเสื่อมในเด็ก โดยผู้ป่วยส่วนใหญ่มักมีอายุอยู่ได้เพียง 10–20 ปีเท่านั้น
การรักษาด้วย “สเต็มเซลล์ยีนบำบัด” ใช้เวลาในการพัฒนามากกว่า 10 ปี โดยมหาวิทยาลัยแมนเชสเตอร์ University of Manchester และทำการทดลองทางคลินิกที่โรงพยาบาลสำหรับเด็ก Royal Manchester Children’s Hospital (RMCH) ในสหราชอาณาจักร โดยเป็นขั้นตอนการรักษาแบบครั้งเดียว
Hunter Syndrome คืออะไร ?
Hunter Syndrome หรือ MPS II เกิดจากความผิดปกติของ “ยีน” ที่ทำให้ร่างกายไม่สามารถสร้างเอนไซม์ที่จำเป็นต่อการสลายโมเลกุลน้ำตาลเชิงซ้อน (Mucopolysaccharides) ในร่างกาย จนทำให้โมเลกุลดังกล่าวจะสะสมในอวัยวะและเนื้อเยื่อสำคัญ และนำไปสู่ปัญหาสุขภาพรุนแรง หลายอย่าง อาทิเช่น
ข้อแข็งและเคลื่อนไหวลำบาก
การได้ยินลดลง
ปัญหาเกี่ยวกับหัวใจและการหายใจ
พัฒนาการ หรือการเจริญเติบโตล่าช้า
ภาวะเสื่อมทางสมอง คล้ายภาวะสมองเสื่อมในเด็ก
วิธีรักษาโรค Hunter Syndrome ในปัจจุบันก็คือการบำบัดด้วยเอนไซม์ Enzyme Replacement Therapy (ERT) โดยการใช้ยา Elaprase ทุกสัปดาห์ไปตลอดชีวิต ซึ่งมีค่าใช้จ่ายสูงมากกว่า 375,000 ปอนด์ หรือประมาณ 16 ล้านต่อปี อย่างไรก็ตามการรักษานี้ไม่สามารถป้องกันอาการเสื่อมของสมองลงได้
การรักษาด้วย “สเต็มเซลล์ยีนบำบัด”
“สเต็มเซลล์ยีนบำบัด” เป็นการบำบัดรูปแบบใหม่ และเป็นการรักษาแบบครั้งเดียวจบ (one-off procedure) โดยมีกระบวนการรักษา ดังนี้
เก็บสเต็มเซลล์จากตัวเด็ก
นำสเต็มเซลล์ที่ได้ ไปแก้ไขยีนที่ผิดปกติในห้องปฏิบัติการ
ฉีดสเต็มเซลล์ที่ได้รับการแก้ไข กลับเข้าสู่ร่างกายของตัวเด็ก
สเต็มเซลล์ที่ถูกแก้ไข จะสามารถผลิตเอนไซม์ที่ขาดหายไปได้ และยังสามารถเข้าสู่สมอง เพื่อกำจัดการสะสมของโมเลกุลน้ำตาลซับซ้อน ซึ่งเป็นจุดอ่อนที่ยา Elaprase หรือวิธีการรักษาในปัจจุบันยังทำไม่ได้
Oliver ได้ฉีดสเต็มเซลล์ยีนบำบัดครั้งแรกในเดือนกุมภาพันธ์ 2025 ที่ผ่านมา หลายเดือนหลังจากขั้นตอนการปลูกถ่าย Oliver ก็ฟื้นตัวจากการปลูกถ่ายได้อย่างสมบูรณ์ และไม่ต้องรับยา Elaprase ในทุกสัปดาห์อีกต่อไป และผลตรวจยังพบเอนไซม์ที่หายไปก่อนหน้านี้ ปรากฎในเลือดอยู่ในระดับสูงมาก ถือเป็นสัญญาณที่ดีว่าการรักษากำลังได้ผล
Oliver เป็นเด็กคนแรกจากเด็กทั้งหมด 5 คนที่เข้าร่วมทดลองสเต็มเซลล์ยีนบำบัดนี้ พ่อของเขาเปิดเผยว่า พวกเขาเห็นการเปลี่ยนแปลงทั้งร่างกายและพัฒนาการของ Oliver อย่างชัดเจนหลังการรักษา และหวังว่าต่อไปเขาจะสามารถผลิตเอนไซม์ได้เอง และใช้ชีวิตปกติโดยไม่ต้องพึ่งการให้ยาไปตลอดชีวิต
นักวิจัยระบุว่าความสำเร็จนี้เป็น “ต้นแบบสำคัญ” ที่สามารถนำไปประยุกต์ใช้กับการรักษาโรคทางพันธุกรรมอื่น ๆ ได้ โดยเฉพาะโรคที่เกี่ยวข้องกับการขาดเอนไซม์ หรือความผิดปกติของยีนที่ไปขัดขวางกระบวนการต่าง ๆ ในร่างกาย อย่างไรก็ตาม Oliver เป็นเพียงเด็กคนแรก จาก 5 คนที่ได้รับการฉีดสเต็มเซลล์ยีนบำบัดไป ยังจำเป็นต้องใช้เวลาตรวจสอบร่างกาย รวมไปถึงทดสอบกับเด็กอีก 4 คนในเร็ว ๆ นี้ต่อ
แหล่งที่มา : interestingengineering.com
Tag
ยอดนิยมในตอนนี้