นักวิจัยจีนพัฒนาระบบนำส่งแบบมุ่งเป้าตัดต่อยีน HIV ทำให้เชื้ออยู่ในภาวะสงบ

เมื่อวันอังคาร (2 ธ.ค.) ไชน่า ไซแอนซ์ เดลี (China Science Daily) รายงานว่าวิธีการรักษาการติดเชื้อไวรัสเอชไอวีในปัจจุบันประกอบด้วยวิธีการที่แพร่หลายอย่างการใช้ยาต้านหลายขนานพร้อมกัน (cocktail therapy) รวมถึงแนวทางใหม่ๆ อย่างการบำบัดด้วยเซลล์ภูมิคุ้มกันและการบำบัดด้วยยีน
อย่างไรก็ดี การใช้ยาต้านดังกล่าวที่มุ่งยับยั้งการเพิ่มจำนวนของเชื้อไวรัสเอชไอวีให้ได้มากที่สุดเพื่อปรับปรุงคุณภาพชีวิตและอัตราการรอดชีวิตของผู้ป่วยกลับไม่สามารถกำจัดเชื้อไวรัสฯ ให้หมดสิ้นได้ ส่วนการบำบัดด้วยเซลล์ภูมิคุ้มกันสามารถตรวจจับและกำจัดเฉพาะเซลล์ที่กำลังแบ่งตัวเชื้อไวรัสฯ ไม่ได้กำจัดเซลล์ที่ติดเชื้อแต่แฝงตัวอยู่เงียบๆ ภายในร่างกาย
ขณะวิธีการบำบัดด้วยยีนที่มีอยู่ในปัจจุบัน เช่น การใช้กลุ่มเชื้อไวรัสเอเอวี (AAV) เป็นพาหะนำส่งยีนบำบัด ประสบปัญหาจากข้อบกพร่องอย่างขีดความสามารถนำส่งแบบมุ่งเป้าที่ไม่ดีพอ และภาวะเป็นพิษเพราะมีการใช้ยีนบำบัดในปริมาณสูงเกินไป
สำหรับการศึกษาของมหาวิทยาลัยฯ ซึ่งนำโดยกู้เฉาเจียง และเผยแพร่ผลลัพธ์ผ่านวารสารโมเลกูลาร์ เธอราปี (Molecular Therapy) ได้สร้างระบบนำส่งคริสปร์-แคส12เอ (CRISPR-Cas12a) แบบมุ่งเป้าที่ใช้เอ็กโซโซม (exosome) ที่ผ่านการออกแบบทางวิศวกรรม
อนึ่ง เอ็กโซโซมเป็นถุงขนาดเล็กที่หลั่งจากเซลล์ ทำหน้าที่ขนส่งข้อมูลชีวภาพอย่างโปรตีนและอาร์เอ็นเอ (RNA) ระหว่างเซลล์ ส่วนแคส12เอ หรือที่มักเรียกว่าเป็น "กรรไกรยีน" เป็นเครื่องมือตัดต่อยีนที่สามารถตัดดีเอ็นเอได้อย่างแม่นยำ
แนวทางการรักษาใหม่นี้ใช้เอ็กโซโซมเป็นพาหะนำส่งแคส12เอเข้าสู่เซลล์เพื่อระบุตำแหน่งของเชื้อไวรัสเอชไอวีอย่างแม่นยำ รวมถึงเชื้อไวรัสฯ ที่แฝงตัว และตัดต่อยีนของมันออกเป็นชิ้นเล็กชิ้นน้อยจนทำให้เกิดภาวะเชื้อไวรัสฯ สงบลง โดยนี่เป็นวิธีการที่มีจุดเด่นอย่างความสามารถมุ่งเป้าสูง ความปลอดภัยสูง และความสามารถตัดต่อยีนหลายตำแหน่งร่วมกัน
การทดลองในหนูที่ติดเชื้อไวรัสเอชไอวีและตัวอย่างเลือดของผู้ป่วยเอดส์ (AIDS) พบว่าวิธีการใหม่นี้มีความสามารถกวาดล้างเชื้อไวรัสฯ อย่างแข็งแกร่งและการฟื้นฟูระบบภูมิคุ้มกันของร่างกาย โดยการทดลองแบบกลุ่มรายการหนึ่งพบว่าหนู 2 ใน 3 ตัว สามารถกำจัดเชื้อไวรัสฯ ได้จนหมด ทีมวิจัยเสริมว่าแนวทางการรักษาใหม่นี้ผ่านการทบทวนจริยธรรมทางการแพทย์และเข้าสู่ขั้นตอนการวิจัยทางคลินิกแล้ว