การตัตต่อยีน ช่วยลดไขมันในเลือดได้อย่างถาวรกว่า 50 เปอร์เซนต์

วงการรักษาโรคหัวใจและหลอดเลือดกำลังตื่นเต้นกับการทดลองใช้การรักษาด้วยยีนบำบัดในการลดไขมันในเลือด ซึ่งในผลลัพธ์เชิงบวก หากวิธีที่การนี้ได้รับการอนุมัติและใช้กับคนไข้ได้จริง อาจเป็นการเพิ่มแนวทางการรักษาโรคที่เกิดจากไขมัน ช่วยผู้ป่วยมีโอกาสรอดชีวิตมากขึ้น

การรักษาผู้ที่มีภาวะไขมันคอเลสตอรอลสูงในปัจจุบันที่ใช้กันทั่วไป คือการรับประทานยา ที่เข้าไปช่วยลดไขมันในเลือด แต่การรักษาแบบใหม่นี้ใช้ยาที่ผ่านการตัดยีน ซึ่งจะเข้าไปทำงานกับยีนที่มีปัญหาในการควบคุมระดับไขมันเลว LDL ในเลือดได้โดยตรง โดยยาใช้เทคนืคการตัดต่อยีนที่มีชื่อว่า Crispr 

การทดลองครั้งแรก มีผู้เข้าร่วมการทดลองจำนวน 15 คน แต่ละคนได้รับการฉีดสารเข้าสู่ร่างกายเพียงครั้งเดียว เพื่อปิดการทำงานของยีนในตับ ที่เรียกว่า ANGPTL3 ซึ่งเกิดจากการกลายพันธุ์ ทำให้ร่างกายไม่สามารถควบคุมไขมันในเลือดให้อยู่ในระดับปกติได้

ผลการทดสอบยาพบว่า สามารถเข้าไปลดระดับไขมันเลว LDL  และไตรกลีเซอไรด์ ในร่างกายได้ถึง 50 เปอร์เซ็นต์ ภายใน 2 สัปดาห์หลังการรักษา ผลของการรักษานี้คงอยู่ได้นานอย่างน้อย 60 วัน ซึ่งเป็นระยะเวลาของการทดลอง ผลการศึกษาถูกนำเสนอในวันนี้ในการประชุมประจำปีของสมาคมโรคหัวใจแห่งอเมริกา และได้รับการตีพิมพ์ในวารสาร The New England Journal ด้วย

Samarth Kulkarni ผู้บริหารบริษัทเทคโนโลยีสัญชาติสวีส เจ้าของเทคโนโลยี Crispr  กล่าวว่า นี่อาจจะเป็นหนึ่งในช่วงเวลาสำคัญที่สุดของพัฒนาการด้านการแพทย์ของเทคโนโลยี Crispr

แม้การทดลองเฟสแรกจะทำกับอาสาสมัครกลุ่มเล็ก ซึ่งล้วนแต่เป็นผู้ป่วยที่มีระดับ LDL และไตรกลีเซอไรด์ที่ควบคุมไม่ได้ สิ่งสำคัญที่พวกเขายืนยันได้จากการทดลองครั้งนี้คือ การรักษาคอเลสเตอรอลด้วยการใช้เทคโนโลยียีนบำบัด ไม่ก่อให้เกิดผลข้างเคียงที่เป็นอันตรายแก่ผู้ร่วมทดลอง โดยมี 2 คนที่มีอาการปวดหลังและคลื่นไส้ แต่ก็หายได้หลังจากรับประทานยา 

อย่างไรก็ดี การศึกษายังไม่จบแค่นี้ นักวิจัยจะยังคงติดตามผู้เข้าร่วมการทดลองเป็นระยะเวลา 1 ปี และจะมีการติดตามด้านความปลอดภัยในระยะยาวเพิ่มเติมอีก 15 ปี 

ขณะเดียวกัน ทีมวิจัยมีแผนจะดำเนินการทดลองระยะที่ 2 ในปี 2026 โดยจะครอบคลุมกลุ่มผู้ป่วยที่หลากหลายมากขึ้นและมีระยะเวลาติดตามผลที่ยาวนานขึ้น ความหวังคือผลของการฉีด Crispr เพียงครั้งเดียวจะคงอยู่ได้หลายปี หรืออาจถาวร ทำให้ไม่จำเป็นต้องรับประทานยาทุกวันหรือฉีดยาเป็นประจำอีกต่อไป