สหรัฐฯ อนุมัติยาตำรับใหม่รักษา "โรคอัลไซเมอร์" ครั้งแรกเกือบ 20 ปี

วันนี้ (8 มิ.ย.64) องค์การอาหารและยา หรือเอฟดีเอ (FDA) ของสหรัฐฯ ลงมติอนุมัติยาตำรับใหม่ของบริษัทไบโอเจน (Biogen) ที่ชื่อว่า อาดูแคนูแมบ (Aducanumab) เป็นยารักษาโรคอัลไซเมอร์ในรอบเกือบ 20 ปี ปูทางไปสู่การใช้ในอังกฤษด้วย โดยยาอาดูแคนูแมบ มุ่งเน้นในการรักษาสาเหตุที่แท้จริงของอัลไซเมอร์ หรือโรคสมองเสื่อมในผู้สูงอายุ มากกว่ารักษาอาการ ด้านองค์การการกุศลแสดงความยินดีกับข่าวการรักษาแบบใหม่สำหรับโรคนี้ แต่บรรดานักวิทยาศาสตร์มีความเห็นขัดแย้งกันเกี่ยวกับผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นได้ เนื่องจากยังมีความไม่แน่นอนของผลการทดลอง

ทั้งนี้ มีประชาชนอย่างน้อย 100,000 คนในสหราชอาณาจักร ป่วยเป็นโรคอัลไซเมอร์ไม่รุนแรง อาจเหมาะสำหรับการใช้ยาตัวนี้ หากผ่านการอนุมัติจากสำนักงานยาของสหราชอาณาจักร 

FDA แถลงว่า มีหลักฐานสำคัญที่แสดงให้เห็นว่า ยาอาดูแคนูแมบ ช่วยลดการเกิดแอมีลอยด์ บีตา เพลค (amyloid beta plaques) ในสมอง และมีแนวโน้มที่สมเหตุสมผลที่จะคาดว่ายามีประโยชน์ที่สำคัญต่อผู้ป่วย ส่วนแอมีลอยด์ บีตา เพลค เกิดจากการสะสมของโปรตีนชนิดหนึ่งที่เป็นส่วนหนึ่งของผนังเซลล์ประสาทที่เสื่อมสลายและตกตะกอนเกาะรวมกันอยู่ภายนอกเซลล์ ในคนปกติก็พบได้ในปริมาณเล็กน้อย แต่สำหรับผู้ป่วยโรคอัลไซเมอร์ จะพบมากผิดปกติ

การอนุมัติยาตัวนี้ ส่งผลให้หุ้นของบริษัทไบโอเจนพุ่งขึ้น แม้ว่าจะยังมีข้อโต้แย้งว่า หลักฐานในการทดลองทางคลินิก 3 ครั้งนั้น ยังไม่สามารถพิสูจน์ประสิทธิภาพของยาในการยับยั้งพัฒนาการของโรคอัลไซเมอร์ได้ โดยหุ้นของไบโอเจน ทะยานไปเกือบ 52% อยู่ที่ 434.52 ดอลลาร์ เมื่อเปิดตลาดหลัง FDA อนุมัติยา

ในเดือนมีนาคม 2019 ในการทดลองระดับนานาชาติขั้นตอนสุดท้ายของยา อาดูแคนูแมบ ซึ่งเกี่ยวข้องกับผู้ป่วยประมาณ 3,000 คน ต้องหยุดชะงักลงเมื่อการวิเคราะห์พบว่า ยาตัวนี้ที่ให้ในรูปแบบการให้ยาทุกเดือน ไม่ได้ช่วยชะลอความเสื่อมของความจำและความคิดได้ดีกว่ายาหลอก แต่ในปลายปี 2019 ไบโอเจน หนึ่งในบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่ใหญ่ที่สุดในโลกของสหรัฐ ก็ทำการวิเคราะห์ข้อมูลเพิ่มเติม และได้ข้อสรุปว่า ยาตัวนี้มีประสิทธิภาพ หากให้ยาในปริมาณที่สูงขึ้น